Liệu pháp gen là gì, nó được thực hiện như thế nào và những gì có thể được điều trị

Liệu pháp gen, còn được gọi là liệu pháp gen hoặc chỉnh sửa gen, là một phương pháp điều trị sáng tạo bao gồm một tập hợp các kỹ thuật có thể hữu ích trong điều trị và phòng ngừa các bệnh phức tạp, như bệnh di truyền và ung thư, bằng cách sửa đổi các gen cụ thể.

Các gen có thể được định nghĩa là đơn vị cơ bản của di truyền và được tạo thành từ một chuỗi axit nucleic cụ thể, đó là DNA và RNA, mang thông tin liên quan đến đặc điểm và sức khỏe của người đó. Do đó, loại điều trị này bao gồm gây ra những thay đổi trong DNA của các tế bào bị ảnh hưởng bởi bệnh và kích hoạt hệ thống phòng thủ của cơ thể để nhận ra mô bị tổn thương và thúc đẩy quá trình loại bỏ nó..

Các bệnh có thể được điều trị theo cách này là những bệnh liên quan đến một số thay đổi trong DNA, chẳng hạn như ung thư, bệnh tự miễn, tiểu đường, xơ nang, trong số các bệnh thoái hóa hoặc di truyền khác, tuy nhiên, trong nhiều trường hợp chúng vẫn đang trong giai đoạn phát triển. kiểm tra.

Làm thế nào nó được thực hiện

Liệu pháp gen bao gồm sử dụng gen thay vì thuốc để điều trị bệnh. Nó được thực hiện bằng cách thay đổi vật liệu di truyền của mô bị tổn thương bởi bệnh này bằng một thứ khác là bình thường. Hiện nay, liệu pháp gen đã được thực hiện bằng hai kỹ thuật phân tử, kỹ thuật CRISPR và kỹ thuật T-Cell trên xe hơi:

Kỹ thuật CRISPR

Kỹ thuật CRISPR bao gồm thay đổi các vùng DNA cụ thể có thể liên quan đến các bệnh. Do đó, kỹ thuật này cho phép các gen được thay đổi ở các vị trí cụ thể, theo cách chính xác, nhanh chóng và ít tốn kém. Nói chung, kỹ thuật có thể được thực hiện trong một vài bước:

• Các gen cụ thể, cũng có thể được gọi là gen mục tiêu hoặc trình tự, được xác định;
• Sau khi xác định, các nhà khoa học tạo ra một chuỗi RNA hướng dẫn của người Viking bổ sung cho vùng đích;
• RNA này được đặt trong tế bào cùng với protein Cas 9, hoạt động bằng cách cắt chuỗi DNA đích;
• Sau đó, một chuỗi DNA mới được chèn vào chuỗi trước đó.

Hầu hết các thay đổi di truyền liên quan đến các gen nằm trong các tế bào soma, nghĩa là các tế bào chứa vật liệu di truyền không được truyền từ thế hệ này sang thế hệ khác, hạn chế sự thay đổi đối với người đó. Tuy nhiên, nghiên cứu và thí nghiệm đã xuất hiện trong đó kỹ thuật CRISPR được thực hiện trên tế bào mầm, nghĩa là trên trứng hoặc tinh trùng, đã tạo ra một loạt câu hỏi về ứng dụng kỹ thuật và sự an toàn của nó trong sự phát triển của con người..

Hậu quả lâu dài của kỹ thuật và chỉnh sửa gen vẫn chưa được biết đến. Các nhà khoa học tin rằng sự thao túng gen người có thể khiến con người dễ bị đột biến hơn, điều này có thể dẫn đến sự hoạt động quá mức của hệ thống miễn dịch hoặc xuất hiện các bệnh nghiêm trọng hơn.

Ngoài các cuộc thảo luận về việc chỉnh sửa gen xoay quanh khả năng đột biến tự phát và khả năng truyền bệnh của sự thay đổi cho các thế hệ tương lai, vấn đề đạo đức của quy trình cũng đã được thảo luận rộng rãi, vì kỹ thuật này cũng có thể được sử dụng để thay đổi các đặc điểm của em bé, chẳng hạn như màu mắt, chiều cao, màu tóc, v.v..

Kỹ thuật xe T-Cell

Kỹ thuật Car T-Cell đã được sử dụng ở Hoa Kỳ, Châu Âu, Trung Quốc và Nhật Bản và gần đây đã được sử dụng ở Brazil để điều trị ung thư hạch. Kỹ thuật này bao gồm thay đổi hệ thống miễn dịch để các tế bào khối u dễ dàng được nhận ra và loại bỏ khỏi cơ thể.

Đối với điều này, các tế bào T bảo vệ của người được loại bỏ và vật liệu di truyền của họ được điều khiển bằng cách thêm gen CAR vào các tế bào, được gọi là thụ thể kháng nguyên chimeric. Sau khi thêm gen, số lượng tế bào được tăng lên và kể từ khi xác định đủ số lượng tế bào và sự hiện diện của các cấu trúc thích nghi hơn để nhận biết khối u, có một cảm giác xấu đi của hệ thống miễn dịch của người đó và sau đó, tiêm của các tế bào bảo vệ được sửa đổi với gen CAR.

Do đó, có sự kích hoạt hệ thống miễn dịch, bắt đầu nhận ra các tế bào khối u dễ dàng hơn và có thể loại bỏ các tế bào này hiệu quả hơn..

Bệnh mà liệu pháp gen có thể điều trị

Liệu pháp gen là hứa hẹn để điều trị bất kỳ bệnh di truyền nào, tuy nhiên, chỉ đối với một số bệnh đã có thể được thực hiện hoặc đang trong giai đoạn thử nghiệm. Chỉnh sửa gen đã được nghiên cứu với mục đích điều trị các bệnh di truyền, chẳng hạn như xơ nang, mù bẩm sinh, bệnh máu khó đông và thiếu máu hồng cầu hình liềm, nhưng nó cũng được coi là một kỹ thuật có thể thúc đẩy phòng ngừa các bệnh nghiêm trọng và phức tạp hơn, chẳng hạn như ví dụ ung thư, bệnh tim và nhiễm HIV chẳng hạn.

Mặc dù được nghiên cứu nhiều hơn để điều trị và phòng ngừa bệnh, việc chỉnh sửa gen cũng có thể được áp dụng trên thực vật, để chúng trở nên khoan dung hơn với biến đổi khí hậu và chống lại ký sinh trùng và thuốc trừ sâu, và trong thực phẩm với mục tiêu là bổ dưỡng hơn.

Liệu pháp gen chống ung thư

Liệu pháp gen để điều trị ung thư đã được thực hiện ở một số quốc gia và được chỉ định đặc biệt cho các trường hợp cụ thể của bệnh bạch cầu, u lympho, khối u ác tính hoặc sarcomas, ví dụ. Loại trị liệu này chủ yếu bao gồm kích hoạt các tế bào bảo vệ của cơ thể để nhận ra các tế bào khối u và loại bỏ chúng, được thực hiện bằng cách tiêm các mô hoặc virus biến đổi gen vào cơ thể bệnh nhân..

Người ta tin rằng, trong tương lai, liệu pháp gen sẽ trở nên hiệu quả hơn và thay thế các phương pháp điều trị ung thư hiện nay, tuy nhiên, vì nó vẫn còn tốn kém và đòi hỏi công nghệ tiên tiến, tốt nhất là chỉ định trong các trường hợp không đáp ứng với điều trị bằng hóa trị, xạ trị và phẫu thuật.